जीन थेरेपी ने विस्कॉट-ओल्ड्रिच सिंड्रोम में स्थायी प्रभाव दिखाया
- नैदानिक परीक्षणों के तीन चरण सफलतापूर्वक समाप्त हो गए हैं
- गंभीर संक्रमण और रक्तस्राव में कमी आई है
- पांच साल बाद सभी मरीज बचे, एक को छोड़कर
- परिणाम NEJM में प्रकाशित हुए
मार्च 2024 में The New England Journal of Medicine में जीन चिकित्सा के तीन चरणों के नैदानिक परीक्षणों के अंतिम परिणाम प्रकाशित किए गए, जो वीसकॉट-ओल्ड्रिच सिंड्रोम (WAS) के उपचार के लिए लक्षित हैं। इस अध्ययन में चार देशों के वैज्ञानिकों के प्रयासों को एकत्रित किया गया और मरीजों पर दीर्घकालिक अवलोकन के डेटा प्रदान किए गए।
वीस्कॉट-ओल्ड्रिच सिंड्रोम एक दुर्लभ आनुवंशिक रोग है, जो इम्यूनोडेफिशियेंसी, थ्रोम्बोसाइटोपेनिया और गंभीर संक्रमणों और रक्तस्राव के प्रति बढ़ी हुई प्रवृत्ति की विशेषता है। पारंपरिक उपचार विधियाँ, जिसमें अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण शामिल है, अक्सर जटिलताओं के उच्च जोखिम और सीमित उपलब्धता के साथ होती हैं।
जीन चिकित्सा, जो संशोधित वेक्टर का उपयोग करती है, मरीज की कोशिकाओं में WAS जीन की सही प्रति को पेश करती है, जिससे इम्यून सिस्टम के सामान्य कार्य को बहाल किया जा सकता है। अध्ययन के पूर्व चरणों ने इस दृष्टिकोण की सुरक्षा और नैदानिक प्रभावशीलता के पहले संकेतों को प्रदर्शित किया।
दीर्घकालिक अवलोकन के परिणाम
अंतिम विश्लेषण में 23 रोगियों को शामिल किया गया, जिन्होंने परीक्षणों के तीन अनुक्रमिक चरणों को पार किया। एकल वेक्टर के प्रशासन के पांच वर्षों के बाद गंभीर संक्रमणों और रक्तस्राव की आवृत्ति में महत्वपूर्ण कमी देखी गई। जीवित रहने की दर 95% थी: सभी प्रतिभागी, एक को छोड़कर, पांच साल की अवधि के अंत तक जीवित रहे।
गंभीर जटिलताओं की संख्या में कमी इस बात का संकेत है कि आनुवंशिक सुधार प्लेटलेट्स और इम्यून कोशिकाओं के कार्य को स्थायी रूप से बहाल करता है। ये परिणाम दुर्लभ इम्यूनोडेफिशियेंसी रोगों के लिए एक महत्वपूर्ण प्रगति हैं, जहां वैकल्पिक उपचार विकल्प सीमित हैं।
विशेषज्ञों का कहना है कि प्राप्त डेटा जीन चिकित्सा की दीर्घकालिक समाधान के रूप में क्षमता की पुष्टि करता है, और यह भी आगे के अनुसंधानों की आवश्यकता को उजागर करता है ताकि संकेतों का विस्तार और प्रोटोकॉल का अनुकूलन किया जा सके। नए बहु-केंद्रित अध्ययनों की योजना बनाई जा रही है, जिसमें व्यापक रोगी समूह शामिल होंगे।
एक प्रमुख चिकित्सा पत्रिका में प्रकाशन परियोजना के अंतरराष्ट्रीय चरित्र और दुर्लभ आनुवंशिक बीमारियों के उपचार के भविष्य के लिए इसके महत्व को उजागर करता है। WAS पर जीन चिकित्सा की दीर्घकालिक प्रभावशीलता सुरक्षित और सुलभ उपचार विधियों के लिए मार्ग प्रशस्त करती है।
स्रोत: N+1
