A terapia gênica mostrou efeito duradouro na síndrome de Wiskott-Aldrich
- As três fases dos ensaios clínicos foram concluídas com sucesso
- Infecções graves e hemorragias diminuíram
- Após cinco anos, todos sobreviveram, exceto um paciente
- Os resultados foram publicados no NEJM
Em março de 2024, o jornal The New England Journal of Medicine publicou os resultados finais de três fases de ensaios clínicos de terapia gênica voltada para o tratamento da síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). O estudo uniu esforços de cientistas de quatro países e forneceu dados sobre o acompanhamento a longo prazo dos pacientes.
A síndrome de Wiskott-Aldrich é uma doença hereditária rara, caracterizada por imunodeficiência, trombocitopenia e maior propensão a infecções graves e hemorragias. Métodos tradicionais de tratamento, incluindo transplante de medula óssea, muitas vezes estão associados a alto risco de complicações e disponibilidade limitada.
A terapia gênica, que utiliza um vetor modificado, introduz nas células do paciente uma cópia corrigida do gene WAS, permitindo restaurar o funcionamento normal do sistema imunológico. As etapas anteriores do estudo demonstraram a segurança da abordagem e os primeiros sinais de eficácia clínica.
Resultados de observação prolongada
No âmbito da análise final, 23 pacientes que passaram por três fases sequenciais de testes foram incluídos. Após cinco anos da administração única do vetor, foi observada uma redução significativa na frequência de infecções graves e hemorragias. A taxa de sobrevivência foi de 95%: todos os participantes, exceto um, permaneceram vivos ao final do período de cinco anos.
A redução no número de complicações graves indica que a correção genética proporciona uma recuperação sustentada da função das plaquetas e das células imunológicas. Esses resultados representam um avanço importante para doenças raras de imunodeficiência, onde as opções de tratamento alternativas são limitadas.
Especialistas observam que os dados obtidos confirmam o potencial da terapia gênica como uma solução de longo prazo, além de enfatizar a necessidade de mais pesquisas para expandir as indicações e otimizar os protocolos. Está previsto o lançamento de novos estudos multicêntricos, envolvendo grupos de pacientes mais amplos.
A publicação em uma das revistas médicas mais respeitáveis destaca o caráter internacional do projeto e sua importância para o futuro da terapia de doenças genéticas raras. A eficácia a longo prazo da terapia gênica para WAS abre caminho para métodos de tratamento mais seguros e acessíveis.
Fonte: N+1
