Годичный результат первой фазы CRISPR‑терапии дислипидемии: стабильный эффект и безопасность

• Годовое наблюдение после CRISPR‑терапии дислипидемии завершено
• Снижение LDL‑холестерина удерживается на уровне 45‑55 % от базового
• Новых серьёзных побочных эффектов за год не выявлено
• Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine

В рамках международного проекта, объединяющего учёных из США, Австралии и Новой Зеландии, была проведена первая фаза клинического исследования, направленного на коррекцию генетической формы дислипидемии с помощью системы редактирования генома CRISPR‑Cas9, вводимой непосредственно в организм пациента.

Участниками испытания стали пациенты с подтверждённым диагнозом неконтролируемой дислипидемии, у которых традиционные препараты не обеспечивали достаточного снижения уровня липидов. После однократного введения генетического конструкта исследователи наблюдали за пациентами в течение 12 месяцев, фиксируя как биохимические показатели, так и клиническое состояние.

Продолжительность эффекта

По результатам года наблюдения уровень липопротеинов низкой плотности (LDL‑холестерин) у большинства участников снизился на 45–55 % от исходного значения и оставался стабильно низким на протяжении всего периода. Такие показатели свидетельствуют о долговременной активности редактированного гена, отвечающего за синтез фермента, регулирующего липидный обмен.

Сохранение эффекта подтверждено регулярными лабораторными анализами, а также отсутствием необходимости в дополнительной медикаментозной терапии для поддержания достигнутых результатов.

Безопасность применения

В течение года наблюдения не было зарегистрировано новых серьезных неблагоприятных событий, связанных с процедурой редактирования генома. Единственными зафиксированными реакциями были лёгкие местные реакции в месте введения, которые прошли без вмешательства.

Отсутствие иммунных реакций на Cas9‑фермент и отсутствие признаков неконтролируемой мутации генома подтверждают высокий профиль безопасности текущей версии терапии.

Опубликованный в The New England Journal of Medicine отчёт подчёркивает, что полученные данные открывают путь к более масштабным исследованиям, включая второй и третий фазы, где планируется расширить группу пациентов и оценить долгосрочные кардиоваскулярные исходы.

Ранее в 2022‑2023 годах несколько небольших доклинических исследований уже продемонстрировали потенциал CRISPR‑терапии для снижения уровня LDL‑холестерина у животных моделей. Текущий клинический опыт подтверждает, что технология может перейти от лабораторных условий к реальному лечению людей.

Эксперты отмечают, что успешный результат первой фазы может стать важным шагом в борьбе с наследственными формами дислипидемии, которые являются одним из факторов повышенного риска сердечно‑сосудистых заболеваний.

В дальнейшем планируется изучить возможность комбинирования CRISPR‑терапии с другими методами лечения, а также оценить её эффективность у пациентов с различными генетическими мутациями, вызывающими дислипидемию.

Источник: N+1