Resultado de un año de la primera fase de la terapia CRISPR para la dislipidemia: efecto estable y seguridad.
- El seguimiento anual después de la terapia CRISPR para la dislipidemia ha concluido
- La reducción del colesterol LDL se mantiene en un 45-55 % de la línea base
- No se identificaron nuevos efectos secundarios graves en un año
- Los resultados se publicaron en The New England Journal of Medicine
En el marco de un proyecto internacional que une a científicos de EE. UU., Australia y Nueva Zelanda, se llevó a cabo la primera fase de un estudio clínico destinado a corregir la forma genética de la dislipidemia mediante el sistema de edición del genoma CRISPR-Cas9, administrado directamente en el organismo del paciente.
Los participantes en el ensayo fueron pacientes con diagnóstico confirmado de dislipidemia no controlada, en quienes los medicamentos tradicionales no lograron una reducción suficiente de los niveles de lípidos. Después de la administración única del constructo genético, los investigadores observaron a los pacientes durante 12 meses, registrando tanto los parámetros bioquímicos como el estado clínico.
Duración del efecto
Según los resultados del año de observación, el nivel de lipoproteínas de baja densidad (colesterol LDL) en la mayoría de los participantes se redujo en un 45-55 % desde el valor inicial y se mantuvo consistentemente bajo durante todo el período. Estos resultados indican la actividad a largo plazo del gen editado, responsable de la síntesis de la enzima que regula el metabolismo lipídico.
La persistencia del efecto se confirma con análisis de laboratorio regulares, así como la ausencia de necesidad de terapia farmacológica adicional para mantener los resultados alcanzados.
Seguridad de uso
Durante el año de observación no se registraron nuevos eventos adversos graves relacionados con el procedimiento de edición del genoma. Las únicas reacciones documentadas fueron reacciones locales leves en el sitio de inyección, que se resolvieron sin intervención.
La ausencia de reacciones inmunitarias al enzima Cas9 y la falta de signos de mutación genética incontrolada confirman el alto perfil de seguridad de la versión actual de la terapia.
El informe publicado en The New England Journal of Medicine destaca que los datos obtenidos abren el camino a investigaciones más amplias, incluyendo las fases dos y tres, donde se planea ampliar el grupo de pacientes y evaluar los resultados cardiovasculares a largo plazo.
Anteriormente, en 2022-2023, varios estudios preclínicos pequeños ya habían demostrado el potencial de la terapia CRISPR para reducir los niveles de colesterol LDL en modelos animales. La experiencia clínica actual confirma que la tecnología puede pasar de condiciones de laboratorio a un tratamiento real para las personas.
Los expertos señalan que un resultado exitoso de la primera fase puede ser un paso importante en la lucha contra las formas hereditarias de dislipidemia, que son uno de los factores de riesgo elevado de enfermedades cardiovasculares.
En el futuro se planea estudiar la posibilidad de combinar la terapia CRISPR con otros métodos de tratamiento, así como evaluar su eficacia en pacientes con diversas mutaciones genéticas que causan dislipidemia.
Fuente: N+1
