Генная терапия показала устойчивый эффект при синдроме Вискотта‑Олдрича
- Три фазы клинических испытаний завершены успешно
- Серьёзные инфекции и кровотечения сократились
- Через пять лет выжили все, кроме одного пациента
- Результаты опубликованы в NEJM
В марте 2024 года в журнале The New England Journal of Medicine опубликованы окончательные результаты трёх фаз клинических испытаний генной терапии, направленной на лечение синдрома Вискотта‑Олдрича (WAS). Исследование объединило усилия учёных из четырёх стран и предоставило данные о длительном наблюдении за пациентами.
Синдром Вискотта‑Олдрича – редкое наследственное заболевание, характеризующееся иммунодефицитом, тромбоцитопенией и повышенной склонностью к тяжёлым инфекциям и кровотечениям. Традиционные методы лечения, включая пересадку костного мозга, часто сопряжены с высоким риском осложнений и ограниченной доступностью.
Генная терапия, использующая модифицированный вектор, вводит в клетки пациента исправленную копию гена WAS, что позволяет восстановить нормальное функционирование иммунной системы. Предшествующие этапы исследования продемонстрировали безопасность подхода и первые признаки клинической эффективности.
Результаты длительного наблюдения
В рамках окончательного анализа было включено 23 пациента, прошедших три последовательные фазы испытаний. За пять лет после однократного введения вектора наблюдалось значительное снижение частоты тяжёлых инфекций и кровотечений. Выживаемость составила 95 %: все участники, кроме одного, оставались живыми к концу пятилетнего периода.
Снижение количества серьёзных осложнений свидетельствует о том, что генетическая коррекция обеспечивает устойчивое восстановление функции тромбоцитов и иммунных клеток. Такие результаты являются важным прорывом для редких иммунодефицитных заболеваний, где альтернативные варианты лечения ограничены.
Эксперты отмечают, что полученные данные подтверждают потенциал генной терапии как долгосрочного решения, а также подчеркивают необходимость дальнейших исследований для расширения показаний и оптимизации протоколов. Планируется запуск новых мультицентровых исследований, включающих более широкие группы пациентов.
Публикация в одном из самых авторитетных медицинских журналов подчеркивает международный характер проекта и его значимость для будущего терапии редких генетических болезней. Долгосрочная эффективность генной терапии при WAS открывает путь к более безопасным и доступным методам лечения.
Source: N+1
