CRISPR治疗血脂异常第一阶段的一年结果：稳定的效果和安全性。

• CRISPR‑治疗血脂异常后的年度观察已完成
• LDL‑胆固醇的降低保持在基线的45‑55 %水平
• 一年内未发现新的严重副作用
• 结果已在《新英格兰医学杂志》上发表

在一个国际项目框架下，汇集了来自美国、澳大利亚和新西兰的科学家，进行了第一阶段的临床研究，旨在通过直接注入患者体内的CRISPR‑Cas9基因编辑系统来纠正遗传性血脂异常。

试验参与者为确诊为难以控制的脂质异常的患者，传统药物未能有效降低脂质水平。在一次性注射基因构建体后，研究人员对患者进行了为期12个月的观察，记录了生化指标和临床状态。

效果持续时间

根据一年的观察结果，大多数参与者的低密度脂蛋白（LDL-胆固醇）水平较基线下降了45-55%，并在整个期间保持稳定的低水平。这些指标表明，负责合成调节脂质代谢的酶的编辑基因具有长期活性。

效果的持续性得到了定期实验室分析的确认，以及在维持已达成结果方面无需额外药物治疗的证明。

应用安全性

在一年的观察期间，没有记录到与基因组编辑程序相关的新严重不良事件。唯一记录的反应是注射部位的轻微局部反应，且在没有干预的情况下自行消失。

对Cas9酶没有免疫反应，且没有出现不可控的基因组突变迹象，证实了当前版本疗法的高安全性。

发表在《新英格兰医学杂志》上的报告强调，获得的数据为更大规模的研究铺平了道路，包括第二和第三阶段，计划扩大患者群体并评估长期心血管结果。

早在2022-2023年期间，几项小型临床前研究已经展示了CRISPR疗法在动物模型中降低LDL胆固醇水平的潜力。当前的临床经验证实，该技术可以从实验室条件转向实际治疗人类。

专家指出，第一阶段的成功结果可能成为对抗遗传性脂质代谢异常的重要一步，而这些异常是心血管疾病风险增加的因素之一。

未来计划研究将CRISPR疗法与其他治疗方法结合的可能性，并评估其在不同基因突变导致的血脂异常患者中的有效性。

来源：N+1