डिस्लिपिडेमिया के लिए CRISPR थेरेपी के पहले चरण का एक साल का परिणाम: स्थिर प्रभाव और सुरक्षा।

• CRISPR‑थेरपी डिस्लिपिडेमिया के बाद वार्षिक अवलोकन पूरा हुआ
• LDL‑कोलेस्ट्रॉल में 45‑55% की कमी आधार स्तर से बनी हुई है
• एक वर्ष में नए गंभीर दुष्प्रभावों का पता नहीं चला
• परिणाम The New England Journal of Medicine में प्रकाशित हुए हैं

अंतरराष्ट्रीय परियोजना के तहत, जिसमें अमेरिका, ऑस्ट्रेलिया और न्यूजीलैंड के वैज्ञानिक शामिल हैं, CRISPR‑Cas9 जीन संपादन प्रणाली के माध्यम से डिस्लिपिडेमिया के आनुवंशिक रूप को सुधारने के लिए नैदानिक अनुसंधान का पहला चरण किया गया, जिसे सीधे रोगी के शरीर में पेश किया गया।

परीक्षण के प्रतिभागियों में उन रोगियों को शामिल किया गया जिनका अस्थिर डिस्लिपिडेमिया का पुष्टि किया गया था, जिनके लिए पारंपरिक दवाओं ने लिपिड स्तर को पर्याप्त रूप से कम नहीं किया। आनुवंशिक संरचना के एकल प्रशासन के बाद, शोधकर्ताओं ने 12 महीनों तक रोगियों की निगरानी की, जैव रासायनिक संकेतकों और नैदानिक स्थिति दोनों को दर्ज करते हुए।

प्रभाव की अवधि

एक वर्ष की निगरानी के परिणामों के अनुसार, अधिकांश प्रतिभागियों में निम्न घनत्व लिपोप्रोटीन (LDL-कोलेस्ट्रॉल) का स्तर प्रारंभिक मान से 45-55% तक कम हो गया और पूरे अवधि के दौरान स्थिर रूप से कम रहा। ये आंकड़े संशोधित जीन की दीर्घकालिक सक्रियता को दर्शाते हैं, जो लिपिड चयापचय को नियंत्रित करने वाले एंजाइम के संश्लेषण के लिए जिम्मेदार है।

प्रभाव की स्थिरता नियमित प्रयोगशाला परीक्षणों द्वारा पुष्टि की गई है, साथ ही प्राप्त परिणामों को बनाए रखने के लिए अतिरिक्त औषधीय उपचार की आवश्यकता नहीं होने के कारण।

उपयोग की सुरक्षा

एक वर्ष की निगरानी के दौरान, जीन संपादन प्रक्रिया से संबंधित कोई नए गंभीर प्रतिकूल घटनाएँ दर्ज नहीं की गईं। केवल दर्ज की गई प्रतिक्रियाएँ इंजेक्शन स्थल पर हल्की स्थानीय प्रतिक्रियाएँ थीं, जो बिना किसी हस्तक्षेप के ठीक हो गईं।

Cas9 एंजाइम पर प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं की अनुपस्थिति और जीनोम में अनियंत्रित उत्परिवर्तन के संकेतों की अनुपस्थिति वर्तमान संस्करण की चिकित्सा की उच्च सुरक्षा प्रोफ़ाइल की पुष्टि करती है।

The New England Journal of Medicine में प्रकाशित रिपोर्ट यह रेखांकित करती है कि प्राप्त डेटा बड़े पैमाने पर अनुसंधानों के लिए रास्ता खोलता है, जिसमें दूसरे और तीसरे चरण शामिल हैं, जहाँ रोगियों के समूह का विस्तार करने और दीर्घकालिक कार्डियोवास्कुलर परिणामों का मूल्यांकन करने की योजना है।

2022-2023 में, कई छोटे पूर्व-नैदानिक अध्ययन पहले ही जानवरों के मॉडल में LDL-कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करने के लिए CRISPR-चिकित्सा की क्षमता को प्रदर्शित कर चुके हैं। वर्तमान नैदानिक अनुभव यह पुष्टि करता है कि तकनीक प्रयोगशाला की स्थितियों से वास्तविक मानव उपचार में स्थानांतरित हो सकती है।

विशेषज्ञों का कहना है कि पहले चरण का सफल परिणाम वंशानुगत डिस्लिपिडेमिया के रूपों के खिलाफ लड़ाई में एक महत्वपूर्ण कदम बन सकता है, जो हृदय-वाहिका रोगों के बढ़े हुए जोखिम के कारकों में से एक है।

आगे चलकर CRISPR‑थेरेपी को अन्य उपचार विधियों के साथ संयोजित करने की संभावना का अध्ययन करने और विभिन्न आनुवंशिक उत्परिवर्तनों वाले रोगियों में इसकी प्रभावशीलता का मूल्यांकन करने की योजना है, जो डिस्लिपिडेमिया का कारण बनते हैं।

स्रोत: N+1