Células T geneticamente modificadas levaram a uma remissão parcial em um adolescente com nefroblastoma e metástases

• Adolescente com nefroblastoma recebeu terapia CAR-T
• Após 200 dias, os tumores diminuíram em mais de dois terços
• O estado do paciente estabilizou-se em remissão parcial
• Caso publicado no The New England Journal of Medicine

Um adolescente de 16 anos, diagnosticado com câncer embrionário de rim (nefroblastoma) em estágio avançado, enfrentou uma rápida disseminação do tumor para os pulmões, fígado e ossos. Esquemas tradicionais de quimioterapia e radioterapia não conseguiram interromper o crescimento das massas tumorais, e os médicos tiveram que buscar métodos alternativos.

No âmbito do protocolo experimental, oncologistas alemães utilizaram linfócitos T modificados, obtidos do sangue do paciente. As células foram geneticamente reprogramadas com a ajuda de um vetor viral, que inseriu em seu genoma o código do receptor de células T (CAR), específico para o antígeno expresso na superfície das células cancerígenas.

Após o cultivo e verificação da atividade, o paciente recebeu uma infusão única de células CAR-T. O procedimento ocorreu sem complicações agudas, e o acompanhamento do paciente incluiu ressonâncias magnéticas regulares, tomografias computadorizadas e exames laboratoriais.

Após 200 dias da administração das células transgênicas, a equipe médica registrou uma remissão parcial estável: o tamanho de todas as lesões tumorais identificadas diminuiu em mais de 66%. Além disso, o nível de marcadores tumorais no sangue caiu para valores minimamente detectáveis, e o estado do paciente melhorou – ele conseguiu voltar à vida escolar normal e às atividades esportivas.

O caso foi detalhadamente descrito na revista médica internacional The New England Journal of Medicine, onde os autores enfatizaram que esta é a primeira aplicação confirmada da terapia CAR‑T em nefroblastoma em adolescentes. Anteriormente, abordagens semelhantes foram aplicadas com sucesso no tratamento de doenças hemato-oncológicas, mas sua eficácia contra tumores sólidos permanecia em questão.

Especialistas observam que o sucesso deste caso abre novas perspectivas para a imunoterapia de tumores raros e agressivos na infância. No entanto, eles alertam para a necessidade de realizar ensaios clínicos em larga escala para avaliar a segurança a longo prazo e a sustentabilidade dos resultados.

Um aspecto importante também é a questão econômica: a produção de células CAR‑T personalizadas requer equipamentos de alta tecnologia e laboratórios especializados, o que limita a acessibilidade do método em países com recursos limitados.

Enquanto isso, as comunidades oncológicas internacionais continuam a coletar dados sobre casos semelhantes, a fim de formular recomendações unificadas sobre a aplicação de células T geneticamente modificadas em tumores sólidos em crianças e adolescentes.

Fonte: N+1