Genetycznie zmodyfikowane komórki T doprowadziły do częściowej remisji u nastolatka z nefroblastomą i przerzutami
- Nastolatek z nefroblastomą otrzymał terapię CAR-T
- Po 200 dniach guzy zmniejszyły się o ponad dwie trzecie
- Stan pacjenta ustabilizował się w częściowej remisji
- Przypadek opublikowano w The New England Journal of Medicine
16-letni nastolatek, u którego zdiagnozowano embrionalnego raka nerki (nefroblastoma) w zaawansowanym stadium, zmagał się z szybkim rozprzestrzenieniem guza na płuca, wątrobę i kości. Tradycyjne schematy chemioterapii i radioterapii nie były w stanie zatrzymać wzrostu mas nowotworowych, a lekarze musieli szukać alternatywnych metod.
W ramach eksperymentalnego protokołu niemieccy onkolodzy wykorzystali zmodyfikowane limfocyty T, pozyskane z krwi pacjenta. Komórki zostały genetycznie przeprogramowane za pomocą wektora wirusowego, który wprowadził do ich genomu kod receptora limfocytu T (CAR), specyficznego dla antygenu, eksprymowanego na powierzchni komórek rakowych.
Po hodowli i sprawdzeniu aktywności, pacjentowi przeprowadzono jednorazową infuzję komórek CAR-T. Procedura przebiegła bez ostrych powikłań, a obserwacja pacjenta obejmowała regularne MRI, CT i badania laboratoryjne.
Po 200 dniach od wprowadzenia komórek transgenicznych zespół medyczny odnotował stabilną częściową remisję: rozmiary wszystkich wykrytych ognisk nowotworowych zmniejszyły się o ponad 66 %. Ponadto, poziom markerów nowotworowych we krwi spadł do minimalnie wykrywalnych wartości, a stan pacjenta poprawił się – mógł wrócić do normalnego życia szkolnego i uprawiania sportu.
Przypadek został szczegółowo opisany w międzynarodowym czasopiśmie medycznym The New England Journal of Medicine, gdzie autorzy podkreślili, że jest to pierwsze potwierdzone zastosowanie terapii CAR‑T w nefroblastomie u nastolatka. Wcześniej takie podejścia były z powodzeniem stosowane w leczeniu chorób hematologicznych i onkologicznych, ale ich skuteczność w przypadku nowotworów litych pozostawała kwestią otwartą.
Eksperci zauważają, że sukces tego przypadku otwiera nowe perspektywy dla immunoterapii rzadkich i agresywnych nowotworów wieku dziecięcego. Niemniej jednak ostrzegają o konieczności przeprowadzenia szerokich badań klinicznych, aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i trwałość wyników.
Ważnym aspektem jest również kwestia ekonomiczna: produkcja spersonalizowanych komórek CAR‑T wymaga zaawansowanego technologicznie sprzętu i wyspecjalizowanych laboratoriów, co ogranicza dostępność metody w krajach o ograniczonych zasobach.
Tymczasem międzynarodowe społeczności onkologiczne nadal zbierają dane na temat podobnych przypadków, aby sformułować jednolite zalecenia dotyczące stosowania genetycznie modyfikowanych komórek T przy nowotworach litych u dzieci i młodzieży.
Źródło: N+1
