Le cellule T geneticamente modificate hanno portato a una remissione parziale in un adolescente con nefroblastoma e metastasi
- Un adolescente con nefroblastoma ha ricevuto terapia CAR-T
- Dopo 200 giorni, i tumori si sono ridotti di oltre due terzi
- Le condizioni del paziente si sono stabilizzate in remissione parziale
- Il caso è stato pubblicato nel The New England Journal of Medicine
Un adolescente di 16 anni, a cui è stato diagnosticato un cancro embrionale del rene (nefroblastoma) in fase avanzata, ha affrontato una rapida diffusione del tumore ai polmoni, al fegato e alle ossa. I tradizionali schemi di chemioterapia e radioterapia non sono riusciti a fermare la crescita delle masse tumorali, e i medici hanno dovuto cercare metodi alternativi.
Nell'ambito di un protocollo sperimentale, oncologi tedeschi hanno utilizzato linfociti T modificati, ottenuti dal sangue del paziente. Le cellule sono state riprogrammate geneticamente tramite un vettore virale, che ha inserito nel loro genoma il codice del recettore delle cellule T (CAR), specifico per l'antigene espresso sulla superficie delle cellule tumorali.
Dopo la coltivazione e il controllo dell'attività, al paziente è stata somministrata un'infusione unica di cellule CAR-T. La procedura si è svolta senza complicazioni acute e il monitoraggio del paziente ha incluso regolari risonanze magnetiche, TAC e analisi di laboratorio.
Dopo 200 giorni dall'infusione delle cellule transgeniche, il team medico ha registrato una remissione parziale stabile: le dimensioni di tutte le lesioni tumorali identificate si sono ridotte di oltre il 66%. Inoltre, il livello dei marcatori tumorali nel sangue è sceso a valori minimamente rilevabili e le condizioni del paziente sono migliorate: è riuscito a tornare alla vita scolastica normale e a praticare sport.
Il caso è stato descritto in dettaglio nella rivista medica internazionale The New England Journal of Medicine, dove gli autori hanno sottolineato che si tratta del primo utilizzo confermato della terapia CAR‑T per il nefroblastoma in un adolescente. In precedenza, tali approcci erano stati utilizzati con successo nel trattamento delle malattie emato-oncologiche, ma la loro efficacia contro i tumori solidi rimaneva in discussione.
Gli esperti notano che il successo di questo caso apre nuove prospettive per l'immunoterapia di tumori rari e aggressivi in età pediatrica. Tuttavia, avvertono della necessità di condurre ampi studi clinici per valutare la sicurezza a lungo termine e la sostenibilità dei risultati.
Un aspetto importante è anche la componente economica: la produzione di cellule CAR‑T personalizzate richiede attrezzature ad alta tecnologia e laboratori specializzati, il che limita l'accessibilità del metodo nei paesi con risorse limitate.
Nel frattempo, le comunità oncologiche internazionali continuano a raccogliere dati su casi simili, al fine di formulare raccomandazioni unificate sull'uso delle cellule T geneticamente modificate nelle neoplasie solide nei bambini e negli adolescenti.
Fonte: N+1
