基因工程T细胞使一名患有肾母细胞瘤和转移的青少年部分缓解

• 患有肾母细胞瘤的青少年接受了CAR-T疗法
• 200天后，肿瘤减少了超过三分之二
• 患者的状态稳定在部分缓解
• 该案例发表在《新英格兰医学杂志》上

这位16岁的青少年被诊断为晚期胚胎性肾癌（肾母细胞瘤），面临肿瘤迅速扩散到肺、肝和骨骼的情况。传统的化疗和放疗方案未能阻止肿瘤块的生长，医生们不得不寻找替代方法。

在实验性协议中，德国肿瘤学家使用了从患者血液中提取的改造T淋巴细胞。这些细胞通过病毒载体进行了基因重编程，该载体将特异性于癌细胞表面表达的抗原的T细胞受体（CAR）编码引入了它们的基因组。

在培养和活性检查后，患者接受了一次性CAR-T细胞输注。该程序没有发生急性并发症，患者的观察包括定期的MRI、CT和实验室检查。

在转基因细胞注入后200天，医疗团队记录了稳定的部分缓解：所有发现的肿瘤灶的大小减少了超过66%。此外，血液中的肿瘤标志物水平降至最低可检测值，患者的状态改善——他能够恢复正常的学校生活和体育活动。

该案例在国际医学期刊《新英格兰医学杂志》中进行了详细描述，作者强调这是首次在青少年肾母细胞瘤中确认应用CAR‑T‑疗法。此前，这种方法已成功应用于血液肿瘤疾病的治疗，但其对实体肿瘤的有效性仍然存在疑问。

专家指出，该案例的成功为儿童罕见和侵袭性肿瘤的免疫治疗开辟了新的前景。然而，他们警告需要进行大规模的临床试验，以评估长期安全性和结果的持续性。

经济因素也是一个重要方面：生产个性化的CAR‑T细胞需要高科技设备和专业实验室，这限制了该方法在资源有限国家的可及性。

与此同时，国际癌症组织继续收集此类案例的数据，以形成关于在儿童和青少年固体肿瘤中使用基因改造T细胞的统一建议。

来源：N+1