中国科学家展示了CAR-T疗法在自身免疫神经疾病中的有效性。

• CAR‑T疗法的试点研究在中国进行。
• 所有16名患者均显示出临床改善。
• 该疗法耐受性良好，副作用最小。
• 结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

在最近发表的研究中， 《新英格兰医学杂志》，中国科学家展示了第一项CAR‑T淋巴细胞的试点临床试验结果，这些细胞直接在患者体内（in vivo）获得。该技术的应用旨在治疗传统上难以治疗的自身免疫神经疾病。

CAR‑T疗法是什么

CAR‑T (嵌合抗原受体T细胞) 是经过基因修饰的T淋巴细胞，能够识别并消灭携带特定抗原的细胞。在传统方法中，细胞在体外进行修饰，即在实验室中，然后再注入患者体内。在本研究中，细胞直接在体内进行修饰，这潜在地简化了过程并降低了与细胞运输和培养相关的并发症风险。

为进行试验，选取了16名患有不同形式自身免疫神经系统疾病的患者，包括多发性硬化症和重症肌无力。所有参与者均接受了一次性注射针对特定自体抗原的CAR‑T淋巴细胞，这些抗原参与了他们疾病的发病机制。

结果明确积极：所有16名患者均观察到临床改善（症状减轻，神经系统功能改善）和生物学改善（自身抗体和炎症标志物水平降低）。同时，副作用轻微且短暂，大多数仅限于轻度发热和疲劳，表明治疗的耐受性良好。

研究人员强调，这些结果为治疗自身免疫疾病开辟了新的前景，传统的免疫抑制药物往往效果不佳或引发严重并发症。与广泛的免疫抑制剂不同，CAR‑T 方法能够选择性地抑制致病免疫细胞，同时几乎不影响整体免疫防御。

然而，科学家们警告说，目前的数据是在小规模的初步研究中获得的，需要在更大规模的随机临床试验中进行验证。计划扩大患者样本，纳入更多样化的自身免疫神经疾病形式，并评估获得效果的持续时间。

在全球生物技术发展的背景下，这项研究强调了亚洲科学中心，特别是中国，在先进免疫疗法领域日益增长的影响力。结果可能成为创建个性化治疗方法的重要一步，能够改变对慢性自身免疫病理的处理方式。

目前，治疗仍然是实验性的，但其成功已经引起了国际监管机构和投资者的关注，他们愿意支持技术的进一步发展。如果后续研究证实其有效性和安全性，CAR‑T可能成为对传统药物无效患者的新治疗方案。

来源：N+1