Científicos chinos demostraron la efectividad de la terapia CAR‑T en enfermedades neurológicas autoinmunitarias.
- Se han realizado ensayos piloto de la terapia CAR‑T en China.
- Los 16 pacientes demostraron una mejoría clínica.
- La terapia fue bien tolerada, los efectos secundarios son mínimos.
- Los resultados se publicaron en The New England Journal of Medicine.
En un estudio reciente, publicado en la revista The New England Journal of Medicine, los científicos chinos presentaron los resultados del primer ensayo clínico piloto de linfocitos CAR‑T, obtenidos directamente en el cuerpo del paciente (in vivo). La aplicación de esta tecnología se dirigió al tratamiento de enfermedades neurológicas autoinmunitarias, que tradicionalmente son difíciles de tratar.
¿Qué es la terapia CAR‑T?
CAR‑T (Receptor de Antígeno Quimérico T‑celular) – son linfocitos T genéticamente modificados, capaces de reconocer y destruir células que llevan un antígeno específico. En los enfoques tradicionales, las células se modifican ex vivo, es decir, en el laboratorio, y luego se reintroducen en el paciente. En el estudio considerado, las células se modificaron directamente en el organismo, lo que potencialmente simplifica el proceso y reduce el riesgo de complicaciones asociadas con el transporte y cultivo de células.
Para llevar a cabo la prueba, se seleccionaron 16 pacientes con diversas formas de enfermedades neurológicas autoinmunitarias, incluyendo esclerosis múltiple y miastenia. Todos los participantes recibieron una infusión única de linfocitos CAR‑T dirigidos contra autoantígenos específicos involucrados en la patogénesis de sus enfermedades.
Los resultados fueron claramente positivos: en los 16 pacientes se observó tanto una mejoría clínica (reducción de síntomas, mejora de las funciones del sistema nervioso) como biológica (reducción de los niveles de autoanticuerpos y marcadores de inflamación). Además, los efectos secundarios fueron leves y de corta duración, la mayoría se limitaron a fiebre leve y fatiga, lo que indica una buena tolerancia a la terapia.
Los investigadores subrayan que tales resultados abren nuevas perspectivas para el tratamiento de enfermedades autoinmunitarias, donde los medicamentos inmunosupresores tradicionales a menudo resultan insuficientemente efectivos o causan complicaciones graves. El enfoque CAR‑T, a diferencia de los inmunosupresores amplios, es capaz de suprimir selectivamente las células inmunitarias patógenas, dejando la defensa inmunológica general casi intacta.
Sin embargo, los científicos advierten que los datos actuales se obtuvieron en el marco de un pequeño estudio piloto, y es necesario confirmarlos en ensayos clínicos aleatorizados más amplios. Se planea ampliar el conjunto de pacientes, incluyendo formas más diversas de enfermedades neurológicas autoinmunitarias y evaluar la duración del efecto obtenido.
En el contexto del desarrollo global de biotecnologías, este estudio subraya la creciente influencia de los centros científicos asiáticos, especialmente de China, en el campo de las inmunoterapias avanzadas. Los resultados pueden ser un paso importante hacia la creación de métodos de tratamiento personalizados que puedan cambiar el enfoque hacia las patologías autoinmunitarias crónicas.
Por ahora, la terapia sigue siendo experimental, sin embargo, sus éxitos ya han atraído la atención de los reguladores internacionales y de inversores dispuestos a apoyar el desarrollo futuro de la tecnología. Si las investigaciones posteriores confirman la eficacia y seguridad, CAR‑T podría convertirse en una nueva línea de tratamiento para pacientes a los que los medicamentos tradicionales ya no les ayudan.
Fuente: N+1
